Nhật Bản phê duyệt liệu pháp tế bào gốc đầu tiên trên thế giới

Nhật Bản phê duyệt liệu pháp tế bào gốc đầu tiên cho bệnh Parkinson và suy tim

Nhật Bản vừa trở thành quốc gia đầu tiên trên thế giới phê duyệt hai liệu pháp tái tạo dựa trên tế bào gốc, một cho bệnh Parkinson và một cho suy tim nặng. Liệu pháp điều trị bệnh Parkinson sử dụng tế bào gốc đa năng được tạo ra từ tế bào trưởng thành (iPSCs), chuyển đổi thành các tế bào thần kinh sản xuất dopamine và sau đó được cấy ghép vào não để thay thế các tế bào đã mất trong quá trình bệnh lý. Trong khi đó, liệu pháp cho suy tim nặng bao gồm việc đặt các lớp tế bào cơ tim được tạo ra từ tế bào gốc lên tim, với hy vọng giúp phục hồi chức năng tim bằng cách thúc đẩy quá trình sửa chữa mô và sự phát triển của mạch máu mới. Cả hai liệu pháp này đều nhận được phê duyệt có điều kiện, cho phép chúng được sử dụng lâm sàng trong khi các nhà nghiên cứu tiếp tục thu thập thêm dữ liệu về an toàn và hiệu quả từ bệnh nhân.

Tế bào gốc và liệu pháp tế bào gốc

Tế bào gốc là một loại tế bào đặc biệt có khả năng phát triển thành nhiều loại tế bào khác nhau trong cơ thể. Liệu pháp tế bào gốc, hay còn gọi là y học tái tạo, sử dụng những tế bào này để sửa chữa, thay thế hoặc tái tạo các mô bị bệnh hoặc bị tổn thương. Hiện tại, chỉ có một số sản phẩm tế bào gốc được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt cho sử dụng tại Hoa Kỳ, chủ yếu là các tế bào gốc tạo máu từ máu cuống rốn. Những liệu pháp này hiện chỉ dành cho bệnh nhân mắc các bệnh ung thư và rối loạn liên quan đến máu và hệ miễn dịch.

Mặc dù các liệu pháp này mang lại hy vọng lớn cho các can thiệp điều trị, nhưng các liệu pháp tế bào gốc cho tất cả các tình trạng khác vẫn còn đang trong giai đoạn thử nghiệm.

Chi tiết về liệu pháp AMCHEPRY và RiHEART

Liệu pháp đầu tiên, AMCHEPRY, được phát triển bởi công ty dược phẩm Nhật Bản Sumitomo Pharma. Liệu pháp này nhắm đến việc điều trị bệnh Parkinson thông qua việc cấy ghép các tế bào thần kinh được sản sinh từ tế bào gốc vào não. Những tế bào này có khả năng thay thế các tế bào sản xuất dopamine đã chết dần dần ở những bệnh nhân mắc bệnh này. Liệu pháp thứ hai, RiHEART, được phát triển bởi công ty khởi nghiệp Cuorips. Liệu pháp này tập trung vào suy tim nặng và liên quan đến việc đặt các lớp tế bào cơ tim được phát triển từ tế bào gốc lên tim nhằm kích thích sự hình thành của các mạch máu mới và cải thiện chức năng tim.

Cả hai liệu pháp đều nhận được sự phê duyệt từ cơ quan y tế Nhật Bản theo hệ thống phê duyệt có điều kiện nhằm thúc đẩy việc tiếp cận các liệu pháp tái tạo.

Cảnh báo về độ an toàn và hiệu quả

Mặc dù việc phê duyệt các sản phẩm này là một tín hiệu tích cực, bác sĩ Hiroshi Kawaguchi, một bác sĩ phẫu thuật chỉnh hình tại Bệnh viện Nadogaya ở Chiba, Nhật Bản, đã cảnh báo rằng cần thực hiện thêm nhiều nghiên cứu:

“Bằng chứng hiện tại hỗ trợ cho các phê duyệt này còn rất hạn chế. Các nghiên cứu lâm sàng chỉ liên quan đến bảy đến tám bệnh nhân và thời gian theo dõi từ một đến hai năm, mà không có nhóm chứng ngẫu nhiên.”

Ông cũng nhấn mạnh rằng trong khi các con đường phê duyệt nhanh có thể cho phép đánh giá hiệu quả từ các nghiên cứu giai đoạn đầu, thì rủi ro về an toàn là một vấn đề riêng biệt và quan trọng đối với các liệu pháp dựa trên tế bào gốc đa năng.

Công nghệ tế bào gốc đa năng và các rủi ro

Cả hai liệu pháp đều dựa trên tế bào gốc đa năng (iPSCs), là các tế bào trưởng thành đã được tái lập trình để hành xử như tế bào gốc phôi. Do đó, những tế bào này có thể phát triển thành nhiều loại tế bào khác nhau trong cơ thể, bao gồm tế bào thần kinh và tế bào cơ tim. Công nghệ này được xây dựng dựa trên công trình của nhà khoa học Nhật Bản Shinya Yamanaka, người đã nhận Giải Nobel Y học năm 2012 cho việc chứng minh rằng các tế bào trưởng thành có thể được tái lập trình thành tế bào gốc đa năng.

Tuy nhiên, bác sĩ Kawaguchi cho biết việc theo dõi an toàn và hiệu quả lâu dài của các liệu pháp này là rất cần thiết. Ông nhấn mạnh rằng các liệu pháp này có thể mang lại những rủi ro như không ổn định gen và hình thành khối u.

Quy trình phê duyệt thuốc ở Nhật Bản

Hệ thống phê duyệt có điều kiện của Nhật Bản cho phép các liệu pháp vào thực hành lâm sàng trong khi chứng cứ xác nhận vẫn đang được tạo ra. Điều quan trọng là, một khi được phê duyệt, các liệu pháp này cũng có thể được hoàn trả dưới hệ thống bảo hiểm y tế quốc gia. Bác sĩ Kawaguchi nhấn mạnh rằng điều này có thể chuyển giao những bất ổn sinh học và chi phí tài chính cho bệnh nhân và người đóng thuế trong giai đoạn tạo chứng cứ. Ông cũng nhấn mạnh tầm quan trọng của việc đảm bảo đánh giá nghiêm ngặt sau khi phê duyệt và báo cáo kết quả một cách minh bạch để duy trì niềm tin của công chúng vào y học tái tạo.