FDA trì hoãn phê duyệt cho donanemab của Eli Lilly: Lý do và hậu quả

Rate this post

FDA hiện đang xem xét thuốc donanemab cho điều trị đái tháo đường típ sớm. Mặc dù Eli Lilly & Company kỳ vọng thuốc này sẽ được FDA phê duyệt trong tháng này, quyết định này đã khiến nhiều chuyên gia bất ngờ và lo ngại về hiệu quả và an toàn của donanemab.


FDA đang xem xét thuốc donanemab để điều trị sớm Alzheimer

Hiện tại, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) đang xem xét thuốc donanemab để điều trị sớm Alzheimer.

Eli Lilly & Company, nhà sản xuất các loại thuốc chống amyloid cho bệnh Alzheimer, đã hy vọng rằng thuốc thử nghiệm donanemab của họ sẽ được FDA chấp thuận trong tháng này.

Tuy nhiên, FDA đã cho biết họ sẽ tổ chức một hội đồng với các cố vấn bên ngoài để đánh giá tính an toàn và hiệu quả của donanemab trước khi đưa ra quyết định vào cuối năm nay.

Mặc dù quyết định của FDA là một bất ngờ, một số chuyên gia cho rằng việc tiếp cận cẩn thận hơn sẽ có ích cho bệnh nhân, khi thuốc đang trong các cuộc thử nghiệm sớm và chưa có nhiều bằng chứng về lợi ích của nó.

Donanemab là một trong ba loại thuốc kháng thể đơn dòng cho bệnh Alzheimer bao gồm aducanumab (Aduhelm) và lecanemab (Leqembi). Cả ba loại thuốc này hoạt động bằng cách loại bỏ các mảng amyloid là đặc điểm của bệnh Alzheimer, nhưng trong các cuộc thử nghiệm sớm, có ít bằng chứng cho thấy việc loại bỏ các mảng này làm chậm sự suy giảm trí tuệ.

**Ý Kiến của các Chuyên Gia**

Trong một cuộc thử nghiệm vào năm ngoái, donanemab đã cho thấy “chậm tiến triển lâm sàng một cách đáng kể” ở bệnh nhân Alzheimer sớm nhưng cũng gây ra sưng não và các tác dụng phụ khác.

Nhưng quyết định này có ý nghĩa gì đối với bệnh nhân Alzheimer? Dưới đây là ý kiến của các chuyên gia.

**Triển Vọng và Rủi Ro của Donanemab**

Donanemab là một trong ba loại thuốc kháng thể đơn dòng cho bệnh Alzheimer bao gồm aducanumab (Aduhelm) và lecanemab (Leqembi). Cả ba loại thuốc này hoạt động bằng cách loại bỏ các mảng amyloid là đặc điểm của bệnh Alzheimer, nhưng trong các cuộc thử nghiệm sớm, có ít bằng chứng cho thấy việc loại bỏ các mảng này làm chậm sự suy giảm trí tuệ.

Alzheimer ảnh hưởng đến hơn 55 triệu người trên toàn thế giới, và đến 70% trong số họ mắc bệnh Alzheimer, được đặc trưng bởi sự tích tụ của hai protein, amyloid và tau.

Cả aducanumab và lecanemab đã được FDA cấp phép nhanh chóng sau kết quả thử nghiệm hứa hẹn.

**Ý Kiến của các Chuyên Gia**

Bác sĩ Howard Fillit, MD, đồng sáng lập và giám đốc khoa học của Quỹ Khám phá Thuốc chống Alzheimer (ADDF), cho biết rằng mặc dù một hội đồng như vậy không phải là điều lạ lẫm đối với một loại thuốc mới, điều đặc biệt về hội đồng này là vì kết quả về hiệu quả và an toàn rất giống với Leqembi, nên không ai ngờ rằng một hội đồng sẽ được thành lập.

“Bản thân tôi nghĩ, khi họ xem xét kỹ lưỡng về thuốc, họ nhận ra có một số điều về nó mà họ muốn có một hội đồng tư vấn: cơ bản là ba điều,” ông nói.

“Có một số lợi ích bổ sung về hiệu quả, nhưng cũng có tăng nguy cơ về an toàn. Chế độ liều lượng đặc biệt, hạn chế mà donanemab có, có nhiều ảnh hưởng đến việc chăm sóc lâm sàng. Và có việc sử dụng hình ảnh tau, được sử dụng để tham gia vào cuộc thử nghiệm, nhưng họ muốn biết liệu hình ảnh tau có được ghi trong nhãn và cần thiết cho việc sử dụng lâm sàng trong thế giới thực hay không,” ông giải thích.

**Rủi Ro của Thuốc Donanemab**

Trong khi đó, bác sĩ Clifford Segil, DO, một bác sĩ thần kinh tại Trung tâm Sức khỏe Providence Saint John’s ở Santa Monica, California, cho biết rằng anh hy vọng hội đồng FDA cuối cùng sẽ không chấp thuận donanemab, trích dẫn rủi ro của thuốc thử nghiệm này.

“Tôi hy vọng đây là khởi đầu của việc chấm dứt việc FDA chấp thuận các loại thuốc chống amyloid cho việc điều trị sao cho khám phá Alzheimer. Bác sĩ thần kinh lâm sàng vẫn không sử dụng gia đình thuốc này vì chúng không cải thiện đáng kể sự mất trí nhớ ở bệnh nhân trong các thử nghiệm thuốc và đã gây ra sưng não nghiêm trọng và chảy máu trong não,” bác sĩ Segil nói. “Không có dữ liệu cho thấy nó khiến bệnh nhân Alzheimer cải thiện đáng kể về những khiếu nại về trí tuệ của họ,” ông thêm.

**Kết Luận**

Các biện pháp điều trị hiện có cho bệnh Alzheimer có thể giúp kiểm soát các triệu chứng nhưng không thay đổi quá trình bệnh. Trong một thử nghiệm giai đoạn 3 quốc tế, so với nhóm dùng giả dược, donanemab đã làm chậm sự suy giảm trí tuệ ở người có mức độ tau thấp/trung bình.

Trong một số người với mức độ tau thấp/trung bình cũng như người với mức độ tau cao, donanemab đã làm chậm sự suy giảm trí tuệ khoảng 22%.

Rủi ro của các biến đổi hình ảnh liên quan đến amyloid (ARIA) có thể gây sưng não hoặc chảy máu trong não. Cũng có một số lo ngại về quần thể tham gia vào nghiên cứu, trong đó hơn 91% số người tham gia là người da trắng.

Đến cuối cùng, bác sĩ Fillit nói rằng anh hoàn toàn mong đợi FDA sẽ cuối cùng chấp thuận donanemab, trích dẫn dữ liệu thử nghiệm và các biện pháp an toàn để theo dõi các rủi ro của ARIA.

“Tất cả các loại thuốc đều có rủi ro,” bác sĩ Fillit nói, trích dẫn câu nói của nhà hóa học Thụy Sĩ thế kỷ 16 Paracelsus về sự khác biệt duy nhất giữa một loại thuốc và một chất độc là liều lượng. “Đầu tiên, khi tham gia vào cuộc thử nghiệm, chúng ta không muốn những người đang dùng chất ức chế tiểu cầu vì khả năng xảy ra sưng não ARIA và các phát hiện chảy máu trong não trên MRI có thể xảy ra. Và chúng ta muốn biết di truyền APO lipoprotein E của người đó vì những người mang gen APOE ε4 có nguy cơ cao hơn về việc phát triển một số tác dụng phụ của ARIA,” ông tiếp tục.

MRI để theo dõi chảy máu não

Bác sĩ Fillit cũng cho biết rằng việc theo dõi cẩn thận sẽ được yêu cầu trong giai đoạn đầu của điều trị, với MRI trong ba đến năm tháng đầu tiên trong khi có thể tìm kiếm ARIA hoặc dấu hiệu khác mà thuốc nên bị ngưng.

“Nếu chúng xảy ra, cơ bản, thuốc sẽ bị ngưng trong một khoảng thời gian và sau đó được khôi phục trên chế độ truyền máu và ngưng trong một khoảng thời gian,” bác sĩ Fillit nói. “Nhưng đối với những người mang gen APOE ε4, nếu họ là homozygote ε4 và họ phát triển chảy máu hoặc chảy máu trong não, các tác dụng phụ của ARIA hoặc sưng não, thì họ có thể chỉ bị dừng lại và không được sử dụng lại, tùy thuộc vào mức độ nghiêm trọng của những phát hiện đó trên MRI,” ông nói thêm.

Tuy nhiên, bác sĩ Segil cho biết rằng anh tin rằng rủi ro quá lớn để anh khuyến nghị donanemab hoặc các loại thuốc tương tự. “Là một bác sĩ thần kinh lâm sàng điều trị và chẩn đoán bệnh nhân mắc chứng mất trí nhớ, tôi không tin rằng các loại thuốc như donanemab là các phương pháp điều trị hiệu quả cho bệnh nhân mắc chứng mất trí nhớ do Alzheimer,” bác sĩ Segil nói. “Rủi ro của những loại thuốc này về chảy máu và sưng não não vượt mọi lợi ích. Như nhiều bác sĩ thần kinh trong thực hành lâm sàng, tôi sẽ không sử dụng gia đình thuốc này. Các loại thuốc chống amyloid đã được tiếp thị trong quá khứ đến các bác sĩ thần kinh để giải quyết các triệu chứng thần kinh và những loại thuốc này không còn được sử dụng nữa. Tôi hy vọng việc rút đơn xin FDA của donanemab sẽ là một cú đinh nữa trong quá trình loại bỏ gia đình thuốc này,” ông nói.

Advertisement

Hỏi đáp về nội dung bài này

Câu hỏi 1: FDA đang xem xét thuốc donanemab cho điều trị sớm Alzheimer. Đây là điều gì đáng ngạc nhiên?

Trả lời: Quyết định của FDA là một điều bất ngờ, một số chuyên gia cho rằng việc tiếp cận cẩn thận hơn sẽ có lợi cho bệnh nhân, khi thuốc đang trong giai đoạn thử nghiệm sớm và chưa có nhiều bằng chứng về lợi ích của nó.

Câu hỏi 2: Donanemab là loại thuốc nào trong ba loại điều trị kháng thể đơn dòng cho Alzheimer?

Trả lời: Donanemab là một trong ba loại điều trị kháng thể đơn dòng cho Alzheimer bao gồm aducanumab (Aduhelm) và lecanemab (Leqembi).

Câu hỏi 3: Loại thuốc nào đã được FDA chấp thuận sau kết quả thử nghiệm hứa hẹn?

Trả lời: Cả aducanumab và lecanemab đã được FDA cấp phép theo quy trình chậm hơn sau kết quả thử nghiệm hứa hẹn.

Câu hỏi 4: Theo ông Howard Fillit, MD, điều gì làm cho quyết định của FDA về donanemab trở nên đặc biệt?

Trả lời: Ông Fillit cho biết điều đặc biệt là từ khi kết quả về hiệu quả và an toàn của donanemab rất giống với Leqembi, không ai ngờ rằng một ủy ban sẽ được thành lập.

Câu hỏi 5: Ông Clifford Segil, DO, hy vọng ủy ban FDA sẽ không chấp thuận donanemab vì lý do gì?

Trả lời: Ông Segil hy vọng rằng ủy ban FDA cuối cùng sẽ không chấp thuận donanemab, áp dụng rủi ro của thuốc thử nghiệm.

Nguồn thông tin được tham khảo từ trang web: medicalnewstoday, FDA delays approval for Eli Lilly’s donanemab

Nội dung được biên tập, sáng tạo thêm bởi: Ban biên tập Ykhoa. org

Giới thiệu Ban biên tập Y khoa

Check Also

Cách phát hiện bệnh liên quan đến não bằng máu mới nhất

Một phát hiện mới về một chỉ số máu có thể giúp chẩn đoán một …