Y khoa Ykhoa, y học, y tế, kiến thức, lâm sàng, cận lâm sàng, chẩn đoán, điều trị, phác đồ, diễn đàn y khoa, hệ sinh thái y khoa online, mới nhất và đáng tin cậy.
Cảm ơn bài chia sẻ của TS. Phạm Đức Hùng.
18/6: CRYSVITA (BUROSUMAB) – CHỈ ĐỊNH MỚI ĐIỀU TRỊ BỆNH U MỀM XƯƠNG (TIO)
Ngày 18/6/2020, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chấp thuận thuốc tiêm Crysvita (burosumab-twza) trong điều trị bệnh u mềm xương (TIO) ở bệnh nhân từ 2 tuổi.
TIO là một căn bệnh hiếm gặp (tính đến năm 2017 có khoảng 500 ca được báo cáo) đặc trưng bởi sự phát triển của khối u làm cho xương bị mềm và yếu. Các khối u này là biến thể mô hỗn hợp gồm các tế bào hình sao hoặc hình thoi, nhân nhỏ hoặc không rõ, có nguồn gốc từ trung mô nên còn được gọi là “khối u trung mô phosphat” (PMT). Chúng phóng thích yếu tố tăng trưởng nguyên bào sợi 23 (FGF23) – một hợp chất sinh học có cấu trúc tương tự hoocmon peptide làm giảm sự tái hấp thu phosphat và 1,25-dihydroxyvitamin D, dẫn đến giảm phosphat máu và cuối cùng là nhuyễn xương.
Crysvita là thuốc dạng tiêm chứa burosumab – 1 kháng thể đơn dòng tái tổ hợp của người (IgG1) có khả năng liên kết và ức chế hoạt động của FGF23, từ đó giúp tăng nồng độ phosphat trong máu. Đây là liệu pháp đầu tiên được FDA chấp thuận để điều trị TIO khi không thể tìm thấy hoặc không thể loại bỏ khối u.
Tính an toàn và hiệu quả của Crysvita đã được đánh giá qua hai nghiên cứu với 27 người trưởng thành mắc TIO. Trong cả hai nghiên cứu, bệnh nhân được tiêm Crysvita cách mỗi 4 tuần. Ở nghiên cứu thứ nhất, 50% bệnh nhân đạt nồng độ phosphat bình thường sau 24 tuần và duy trì mức bình thường (hoặc gần bình thường) đến tuần 144. Kết quả chụp quét xương (scan) cho bệnh nhân ở nhóm này cũng cho thấy các tổn thương do nhuyễn xương đã được chữa lành. Ở nghiên cứu thứ hai, 69% bệnh nhân đạt nồng độ phosphat bình thường sau 24 tuần và duy trì mức bình thường (hoặc gần bình thường) đến tuần 88.
Các tác dụng phụ phổ biến nhất ở người lớn bị TIO khi dùng Crysvita gồm: áp xe răng (bệnh nhiễm), co thắt cơ, chóng mặt, táo bón, phản ứng tại chỗ tiêm, phát ban và đau đầu.
Dịch giả: Lâm Trịnh Diễm Ngọc – SV ĐH Y Dược TP HCM
Mentor: TS. Võ Đức Duy
Tài liệu tham khảo:
1. https://www.fda.gov/…/fda-approves-first-therapy-rare-disea…
2. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5633085/
3. https://www.ultragenyx.com/medicines/crysvita/
