Y khoa Ykhoa, y học, y tế, kiến thức, lâm sàng, cận lâm sàng, chẩn đoán, điều trị, phác đồ, diễn đàn y khoa, hệ sinh thái y khoa online, mới nhất và đáng tin cậy.
Một nghiên cứu mới đã chỉ ra rằng một loại thuốc thử nghiệm có thể giúp giảm các triệu chứng vận động liên quan đến bệnh Parkinson. Prasinezumab, một loại kháng thể đơn dòng được thiết kế để nhắm vào những cụm protein trong não của những người mắc bệnh Parkinson tiến triển nhanh, đã cho thấy hi vọng trong việc giảm các triệu chứng vận động.
Một loại thuốc mới có thể giúp giảm các triệu chứng vận động liên quan đến bệnh Parkinson. Prasinezumab, một loại kháng thể đơn dòng được thiết kế để nhắm vào các cụm protein trong não của những người mắc bệnh Parkinson tiến triển nhanh, đã cho thấy hi vọng trong việc giảm các triệu chứng vận động.
Đây là loại kháng thể đơn dòng thử nghiệm đầu tiên với mục tiêu như vậy, và một thử nghiệm trên 316 người cho thấy rằng nó có thể là một con đường tiến lên trong cuộc chiến chống lại căn bệnh này. Tuy nhiên, các chuyên gia cho biết vẫn còn một số câu hỏi cần được giải đáp thông qua các thử nghiệm lâm sàng nghiêm ngặt hơn.
Một kháng thể đơn dòng thử nghiệm đã cho thấy hi vọng trong việc giảm sự suy giảm về kỹ năng vận động của những người mắc bệnh Parkinson tiến triển nhanh, một nghiên cứu mới đã tiết lộ. Các kết quả cho thấy rằng prasinezumab, được thiết kế để kết hợp với alpha-synuclein đã tổng hợp – một khía cạnh quan trọng của Parkinson được cho là thúc đẩy sự tiến triển của căn bệnh – có thể có một số tác động tích cực đối với các triệu chứng vận động.
Bệnh Parkinson được đặc trưng bởi sự suy giảm thần kinh đáng kể có thể biểu hiện qua các triệu chứng run rẩ, vấn đề kiểm soát vận động và mất trí. Không có nguyên nhân được biết đến, nhưng nó liên quan đến sự thiếu hụt dopamine trong não. Đây là căn bệnh thoái hóa thần kinh phổ biến thứ hai sau Alzheimer ở Hoa Kỳ, và được tin rằng ít nhất 500.000 người ở Hoa Kỳ mắc bệnh.
Nghiên cứu PASEDENA, được công bố trên tạp chí Nature Medicine, chia 316 người thành ba nhóm: 106 người nhận 4.500 mg prasinezumab, 105 người nhận 1.500 mg và 105 người nhận một viên giả dược.Ủy ban nghiên cứu đã giả thiết rằng những người mắc bệnh Parkinson tiến triển nhanh sẽ phản ứng mạnh nhất với prasinezumab vì thuốc sẽ cung cấp một tỷ lệ “tín hiệu so với nhiễu” lớn hơn, có nghĩa là mức độ thay đổi theo thời gian sẽ dễ dàng xác định hơn. Họ chia nhóm những người dùng prasinezumab thành một số dân số phụ với các tiêu chí sau.Để theo dõi tất cả các người tham gia thử nghiệm trong vòng 52 tuần, những người đang sử dụng prasinezumab đã có sự giảm mạnh hơn về sự suy giảm về kỹ năng vận động so với những người dùng giả dược. Một giai đoạn thứ hai của thử nghiệm PASEDENA đang được tiến hành để xem xét cách mà thuốc có thể ảnh hưởng đến những người có sự tiến triển chậm hơn của bệnh trong một khoảng thời gian dài hơn, và một thử nghiệm giai đoạn 2 lớn có tên là PADOVA đang nghiên cứu sâu hơn vào các dân số tiến triển nhanh của bệnh Parkinson.
Steve Allder, BS, bác sĩ tư vấn thần kinh tại Re:Cognition Health, người không tham gia vào nghiên cứu, cho biết với Medical News Today rằng mặc dù kết quả là hứa hẹn, vẫn còn rất nhiều điều cần xem xét sau nghiên cứu ban đầu này. “Đây thực sự là nghiên cứu hứa hẹn cho bệnh Parkinson. Mặc dù nghiên cứu về hiệu quả của prasinezumab trong bệnh Parkinson đưa ra các kết quả hứa hẹn, một số điểm yếu cần được xem xét bao gồm kích thước mẫu nghiên cứu nhỏ, thời gian điều trị giới hạn trong 52 tuần và sự tiến triển bệnh biến thiên cao giữa các người tham gia,” Allder nói. “Giải quyết những hạn chế này thông qua các nghiên cứu lớn hơn, kéo dài hơn với các dân số tham gia đa dạng và các chỉ số kết quả toàn diện là cần thiết để đánh giá kỹ lưỡng hơn về khả năng sử dụng lâm sàng của prasinezumab trong quản lý bệnh Parkinson,” ông thêm.
Kháng thể đơn dòng truyền thống không được sử dụng như một cách để giảm các triệu chứng của Parkinson, Allder cho biết, nhấn mạnh đến những thách thức trong “nhắm mục tiêu hiệu quả các cơ chế cơ bản, đặc biệt là cụm protein gọi là các cụm alpha-synuclein.” “Độ phức tạp của Parkinson, ảnh hưởng bởi các yếu tố di truyền và môi trường làm cho việc xác định các mục tiêu phân tử duy nhất để điều trị bệnh khó khăn,” ông chỉ ra.
Trong thử nghiệm PASEDENA, prasinezumab được thiết kế đặc biệt để kết hợp với các cụm alpha-synuclein và giúp loại bỏ chúng khỏi não. Những cụm này, được biết đến với tên gọi Lewy bodies, được cho là có vai trò quan trọng trong việc tiến triển của căn bệnh bằng cách làm gián đoạn chức năng bình thường của não. Tuy nhiên, ngay cả với những kết quả tích cực này, vẫn còn những rào cản trong việc sử dụng kháng thể đơn dòng, Daniel Truong, BS, bác sĩ thần kinh và giám đốc y tế của Viện Sinh học Truong tại Bệnh viện Trung tâm Orange Coast MemorialCare ở Fountain Valley, California và biên tập viên trưởng của Tạp chí Parkinsonism Lâm sàng và Các rối loạn liên quan, người không tham gia vào nghiên cứu, cho biết với MNT.
“Việc sử dụng chúng như một công cụ để chiến đấu với bệnh Parkinson vẫn đang ở giai đoạn điều tra, và chưa có phương pháp điều trị bằng kháng thể đơn dòng nào được chấp nhận cụ thể cho việc điều trị PD,” Truong nói. “Parkinson là một rối loạn thoái hóa thần kinh phức tạp với nhiều cơ chế cơ bản, bao gồm việc tụ hợp của alpha-synuclein, rối loạn chức năng của mitochondria, căng thẳng oxy hóa, viêm thần kinh và ảnh hưởng của đường xử lý protein bị suy giảm. Mặc dù tụ hợp alpha-synuclein là đặc điểm đặc trưng, nhưng nó không phải là nguyên nhân duy nhất của bệnh lý PD. Việc nhắm mục tiêu alpha-synuclein một mình có thể không đủ để ngăn chặn hoặc đảo ngược quá trình tiến triển của bệnh,” ông nói.
Các vấn đề khác mà Truong chỉ ra bao gồm thách thức chung của việc chuẩn bị các nghiên cứu lâm sàng cho kháng thể đơn dòng. Những loại thuốc này có kích thước phân tử lớn có thể ngăn chúng vượt qua rào cản máu não và căn bệnh có thể biến đổi từ người này sang người khác.
“Bệnh Parkinson là phức tạp, với sự biến đổi về triệu chứng, tiến triển bệnh và bệnh lý cơ bản giữa các cá nhân,” Truong nói. “Các phân loại của Parkinson, như những loại được đặc trưng bởi triệu chứng vận động chiếm ưu thế so với các triệu chứng không vận động, có thể phản ứng khác nhau với các phương pháp điều trị. Các phương pháp y học cá nhân hóa, cân nhắc sự biến đổi cá nhân trong bệnh lý và di truyền có thể cần thiết để tối ưu hóa kết quả điều trị,” ông giải thích.
Allder cho biết có một số phương pháp khác không liên quan đến kháng thể đơn dòng. Mặc dù chúng không có sự nhắm mục tiêu cụ thể như prasinezumab, chúng vẫn có thể điều chỉnh các mất cân bằng hóa học góp phần vào sự tiến triển của bệnh, như sự thiếu hụt dopamine.
“Điện não sâu sử dụng điện cực được cấy để điều chỉnh hoạt động não không bình thường. Các chất ức chế monoamin oxidase B (MAO-B) và catechol-O-methyltransferase (COMT) giúp dopamine hoạt động tốt hơn trong thời gian dài. Các loại thuốc kháng cholinergics giúp giảm rung bằng cách chặn chất hóa học não gọi là acetylcholine, và các chất điều chế glutamate có thể giúp cân bằng chất hóa học não. Các phương pháp mới để bảo vệ não cũng được khám phá,” Allder nói.
Hỏi đáp về nội dung bài này
Câu hỏi 1: Prasinezumab là gì và ứng dụng của nó trong điều trị bệnh Parkinson?
Trả lời: Prasinezumab là một loại kháng thể đơn dòng được thiết kế để nhắm vào những cụm protein trong não của những người mắc bệnh Parkinson tiến triển nhanh, và nó đã cho thấy hi vọng trong việc giảm các triệu chứng motor.
Câu hỏi 2: Bệnh Parkinson là gì và tác động của nó đối với cơ thể?
Trả lời: Bệnh Parkinson là một bệnh thoái hóa thần kinh phổ biến, có thể dẫn đến run rẩy, vấn đề kiểm soát cử động và mất trí, do thiếu hụt dopamine trong não.
Câu hỏi 3: Nghiên cứu PASEDENA đã chia nhóm thử nghiệm như thế nào và kết quả thu được là gì?
Trả lời: Nghiên cứu PASEDENA chia 316 người thành ba nhóm: một nhóm nhận 4,500 mg prasinezumab, một nhóm nhận 1,500 mg, và một nhóm nhận giả dược. Kết quả cho thấy những người dùng prasinezumab có giảm sự suy giảm cơ tay chân hơn so với nhóm dùng giả dược.
Câu hỏi 4: Phác đồ điều trị bằng kháng thể đơn dòng có những thách thức và hạn chế gì?
Trả lời: Việc sử dụng kháng thể đơn dòng để điều trị Parkinson vẫn đang ở giai đoạn nghiên cứu, và chưa có kháng thể đơn dòng nào được phê duyệt dành riêng cho việc điều trị PD.
Câu hỏi 5: Các phương pháp điều trị bệnh Parkinson khác ngoài việc sử dụng kháng thể đơn dòng là gì?
Trả lời: Có những phương pháp điều trị khác như kích thích sâu não, ức chế monoamin oxidase B (MAO-B) và catechol-O-methyltransferase (COMT), thuốc ức chế axit amin, và các phương pháp mới để bảo vệ não đang được nghiên cứu.
Nguồn thông tin được tham khảo từ trang web: medicalnewstoday, New treatment may help reduce motor symptoms
Nội dung được biên tập, sáng tạo thêm bởi: Ban biên tập Ykhoa. org
