Y khoa Ykhoa, y học, y tế, kiến thức, lâm sàng, cận lâm sàng, chẩn đoán, điều trị, phác đồ, diễn đàn y khoa, hệ sinh thái y khoa online, mới nhất và đáng tin cậy.
Nhà chuyên gia tại Anh cảnh báo rằng việc rút khỏi sử dụng một phương pháp điều trị quan trọng cho ung thư phổi EGFR+ có thể ảnh hưởng nghiêm trọng đến bệnh nhân. Một loại đột biến gen không liên quan đến di truyền, gọi là exon 20, không có phương pháp điều trị hiệu quả ngoại trừ hóa trị cho đến khi thuốc chống tyrosine kinase Mobocertinib được cấp phép vào năm 2021. Tuy nhiên, nhà sản xuất đã rút nó khỏi sử dụng tại Hoa Kỳ cuối năm ngoái và cơ quan y tế tại Vương quốc Anh dự định làm tương tự vào tháng sau. Những người theo chiến dịch EGFR+ lo lắng rằng những người có đột biến này ở Vương quốc Anh sẽ không còn phương pháp điều trị nào để kéo dài tuổi thọ sau hóa trị.
Rút lui từ việc sử dụng một phương pháp điều trị quan trọng cho ung thư phổi có thể ảnh hưởng nghiêm trọng đến bệnh nhân, các chuyên gia tại Vương quốc Anh cảnh báo. Ung thư phổi EGFR+ là một loại ung thư phổi không liên quan đến hút thuốc, do một trong số các đột biến gen phi di truyền. Một đột biến, exon 20, không có phương pháp điều trị hiệu quả ngoài hóa trị cho đến khi một chất ức chế tyrosine kinase có tên Mobocertinib (được bán dưới tên Exkivity) được cấp phép vào năm 2021. Tuy nhiên, nhà sản xuất đã rút nó khỏi sử dụng tại Hoa Kỳ vào cuối năm ngoái và các cơ quan y tế tại Vương quốc Anh dự định làm tương tự vào tháng sau. Các chiến dịch EGFR+ lo ngại rằng những người ở Vương quốc Anh có đột biến này sẽ không còn phương pháp điều trị nào để kéo dài tuổi thọ sau hóa trị. Mặc dù, theo Trung tâm Kiểm soát và Phòng ngừa Bệnh tật (CDC), 80-90% trường hợp ung thư phổi liên quan đến hút thuốc, một số lượng đáng kể ung thư phổi không liên quan đến hút thuốc. Hầu hết trong số này là ung thư phổi tế bào không nhỏ (NSCLC), do các đột biến của receptor yếu tố tăng trưởng biểu mô (EGFR), được gọi là ung thư phổi EGFR+. Những loại ung thư này thường xuất hiện ở người trẻ hơn và có triệu chứng không điển hình, như đau vai hoặc triệu chứng xương cơ khác, thay vì ho, khó thở và nhiễm trùng ngực tái phát thường thấy trong ung thư phổi liên quan đến hút thuốc. Một số đột biến phi di truyền khác có thể dẫn đến ung thư phổi EGFR+. Phổ biến nhất là mất EGFR 19 exon – một phần của gen bị mất – và đột biến điểm EGFR L858R, trong đó một nucleotide (đơn vị nhỏ của DNA) bị thay đổi. Đột biến chèn exon 20 là nguyên nhân thứ ba phổ biến nhất gây ra ung thư phổi EGFR+, chiếm trách nhiệm cho đến 10% trường hợp. Những người có đột biến này thường có dự đoán xấu hơn so với người có đột biến khác. Ngoài hóa trị dựa trên platinum, không có phương pháp điều trị hiệu quả cho exon 20 có sẵn tại Vương quốc Anh, vì các chất ức chế tyrosine kinase (TKIs) được sử dụng để điều trị các đột biến EGFR+ khác không hoạt động chống lại exon 20. Tuy nhiên, vào năm 2021, một TKI mới, mobocertinib (Exkivity), đã nhận được sự chấp thuận nhanh chóng từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) để điều trị ung thư phổi NSCLC giai đoạn cục bộ tiến triển hoặc lan rộng với đột biến chèn exon 20 của EGFR. Phương pháp điều trị qua đường uống này đã được chấp thuận sử dụng tại Vương quốc Anh vào tháng 11 năm 2022. PGS.TS. Siow Ming Lee, giáo sư y học ung thư tại Đại học College London và chuyên gia y học ung thư tại Bệnh viện Đại học College London (UCLH), cho biết: “Bệnh nhân NSCLC với đột biến chèn exon 20 EGFR+ hiếm gặp đang gặp nhu cầu chưa đáp ứng. […] Mobocertinib là một chất ức chế tyrosine kinase vía đường uống đầu tiên trong lớp, được thiết kế đặc biệt để nhắm mục tiêu đột biến chèn exon 20 EGFR+ hiếm gặp.” Tiến sĩ Gini Harrison, nhà tâm lý học và ủy viên nghiên cứu tại EGFR+ UK và người sống sót EGFR+, cũng nhấn mạnh việc rút mobocertinib từ việc sử dụng sẽ ảnh hưởng nghiêm trọng đến những người phụ thuộc nó nhất. Bà cho biết: “Hiện nay, mobocertinib là loại thuốc duy nhất tại Vương quốc Anh được cấp phép sử dụng cho nhóm bệnh nhân này trong bối cảnh Dịch vụ Y tế Quốc gia (NHS). Loại bỏ thuốc này khỏi thị trường sẽ có nghĩa là những bệnh nhân này sẽ không có phương pháp điều trị ngoài hóa trị, điều này chắc chắn sẽ làm giảm tuổi thọ và tăng tỷ lệ tử vong.” Trong các thử nghiệm lâm sàng sớm, mobocertinib đã được bệnh nhân chịu đựng tốt, ngăn chặn sự tiến triển của ung thư và kéo dài thời gian sống, tạo ra sự lạc quan về tiềm năng của nó đối với những người có đột biến chèn exon 20. Tuy nhiên, vào tháng 10 năm 2023, nhà sản xuất Takeda tự nguyện rút Mobocertinib khỏi sử dụng tại Hoa Kỳ. Trong các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3, thuốc không cho thấy tác động đáng kể đến sự sống sót không tiến triển (PFS). Trong quá trình thử nghiệm, 17% số người tham gia dừng điều trị, một nửa số bệnh nhân phải nghỉ điều trị và 25% cần giảm liều lượng do tác dụng phụ, mặc dù không có vấn đề an toàn đáng kể. Takeda cho biết trong một thông cáo báo chí rằng họ đang rút thuốc vì “thử nghiệm xác nhận giai đoạn 3 EXCLAIM-2, […] không đạt được mục tiêu chính của nó và do đó không đáp ứng yêu cầu dữ liệu xác nhận của Quyết định Phê duyệt Tăng tốc của FDA Hoa Kỳ hoặc các phê duyệt tiếp thị điều kiện được cấp ở các quốc gia khác.” Tuy nhiên, PGS.TS. Lee cho biết thử nghiệm đã có nhược điểm riêng của nó. “Rất tiếc là khi Takeda thiết kế thử nghiệm ở giai đoạn đầu tiên, nhà nghiên cứu không bao gồm một nhánh thử nghiệm riêng kết hợp mobocertinib với hóa trị,” ông nói với chúng tôi. “Thay vào đó, họ đã thử nghiệm một nhóm điều trị đơn thuốc mobocertinib so với hóa trị tiêu chuẩn, mặc dù biết rằng tỷ lệ đáp ứng toàn bộ tốt nhất như một lần thứ hai là khoảng 30% ở bệnh nhân NSCLC đã được
Hỏi đáp về nội dung bài này
1. Điều gì đã xảy ra với loại thuốc Mobocertinib trong điều trị ung thư phổi EGFR+ ở Anh Quốc?
– Công ty sản xuất đã rút thuốc này khỏi sử dụng ở Hoa Kỳ vào cuối năm ngoái và các cơ quan y tế ở Anh Quốc cũng đang lên kế hoạch làm tương tự trong tháng sau.
2. Tại sao việc rút Mobocertinib khỏi sử dụng có thể ảnh hưởng nghiêm trọng đến các bệnh nhân ung thư phổi EGFR+ ở Anh Quốc?
– Các nhà hoạt động của EGFR+ lo ngại rằng những người ở Anh Quốc có đột biến này sẽ không có các phương pháp điều trị nào để kéo dài tuổi thọ sau hóa trị.
3. Có những đột biến gen nào dẫn đến ung thư phổi EGFR+?
– Có nhiều đột biến không di truyền khác nhau có thể dẫn đến ung thư phổi EGFR+. Hai đột biến phổ biến nhất là đầu bài 19 EGFR và đột biến điểm L858R EGFR.
4. Có các phương pháp điều trị nào khác cho các bệnh nhân ung thư phổi EGFR+ với đột biến di truyền exon 20?
– Trước khi có Mobocertinib, không có phương pháp điều trị hiệu quả nào cho đột biến exon 20 này. Các chất ức chế tyrosine kinase (TKI) thông thường không có tác dụng chống lại đột biến exon 20.
5. Có các thuốc thay thế nào cho Mobocertinib?
– Một thuốc khác có tiềm năng cho đột biến exon 20 là Aminvantamab, tuy nhiên, thuốc này chỉ có sẵn cho bệnh nhân có bảo hiểm tư nhân hoặc có các phương pháp thanh toán khác. NICE hiện chưa cho phép sử dụng thuốc này trên NHS.
Nguồn thông tin được tham khảo từ trang web: medicalnewstoday, Removal of drug may impact care
Nội dung được biên tập, sáng tạo thêm bởi: Ban biên tập Ykhoa. org
