[Cập nhật] Phương pháp điều trị gen mới loại bỏ ít nhất 90% virus herpes simplex 1 tiềm ẩn

Các nhà nghiên cứu bệnh truyền nhiễm tại Trung tâm Nghiên cứu Ung thư Fred Hutchinson đã sử dụng phương pháp chỉnh sửa gen để loại bỏ virus herpes simplex tiềm ẩn 1, hoặc HSV-1, còn được gọi là herpes miệng. Trong các mô hình động vật, các phát hiện cho thấy có sự giảm ít nhất 90% lượng virus tiềm ẩn, đủ để các nhà nghiên cứu hy vọng rằng nó sẽ ngăn chặn sự lây nhiễm trở lại.

Nghiên cứu được công bố ngày 18 tháng 8 trên tạp chí Nature Communications, đã sử dụng hai bộ “kéo di truyền” để làm hỏng DNA của virus, tinh chỉnh phương tiện phân phối đến các tế bào bị nhiễm bệnh và nhắm mục tiêu vào các bó thần kinh kết nối cổ với mặt và tiếp cận các mô nơi mà virus nằm im trong những người bị nhiễm trùng.

“Đây là lần đầu tiên các nhà khoa học có thể can thiệp và thực sự loại bỏ hầu hết các mụn rộp trong cơ thể”, tác giả cấp cao Tiến sĩ Keith Jerome, giáo sư tại Phòng vắc xin và bệnh truyền nhiễm tại Fred Hutch, cho biết. “Chúng tôi đang nhắm mục tiêu vào nguyên nhân gốc rễ của sự lây nhiễm: các tế bào bị nhiễm nơi virus nằm im lìm và là mầm mống làm phát sinh các đợt nhiễm trùng lặp lại.”

Hầu hết các nghiên cứu về bệnh mụn rộp đều tập trung vào việc ngăn chặn sự tái phát của các triệu chứng gây đau đớn và Jerome nói rằng nhóm của ông đang thực hiện một cách tiếp cận hoàn toàn khác bằng cách tập trung vào cách chữa khỏi bệnh.

“Bước tiến lớn ở đây là từ việc thực hiện điều này từ trong ống nghiệm đến việc thực hiện trên động vật”, Jerome,cũng là người lãnh đạo Bộ phận Virology tại UW Medicine, cho biết. “Tôi hy vọng nghiên cứu này sẽ thay đổi cuộc tranh luận xung quanh nghiên cứu bệnh mụn rộp và mở ra ý tưởng rằng chúng ta có thể bắt đầu suy nghĩ về cách chữa bệnh, thay vì chỉ kiểm soát virus.”

Theo Tổ chức Y tế Thế giới, 2/3 dân số thế giới dưới 50 tuổi mắc HSV-1. Nhiễm trùng chủ yếu gây ra mụn rộp và kéo dài suốt đời.

Trong nghiên cứu, các nhà nghiên cứu đã sử dụng hai loại “kéo di truyền” để cắt DNA của virus herpes. Họ phát hiện ra rằng khi chỉ sử dụng một chiếc kéo, DNA của virus có thể được sửa chữa trong tế bào bị nhiễm. Nhưng bằng cách kết hợp hai chiếc kéo – hai tập hợp các protein cắt gen được gọi là meganucleases, tập trung và cắt một đoạn DNA của herpes – virus đã tan rã.

Tác giả đầu tiên Martine Aubert, một nhà khoa học cấp cao tại Fred Hutch cho biết: “Chúng tôi sử dụng meganuclease kép nhắm vào hai vị trí trên DNA của virus. “Khi có hai vết cắt, các tế bào dường như cho rằng DNA của virus quá hư hỏng để được sửa chữa và những phân tử khác đến để loại bỏ nó khỏi cơ thể tế bào.”

Advertisement

Kéo di truyền kép được đưa vào các tế bào đích bằng cách cung cấp gen mã hóa cho các protein cắt gen với một vector, là một loại virus vô hiệu hóa vô hại có thể xâm nhập vào các tế bào bị nhiễm. Các nhà nghiên cứu đã tiêm vector phân phối vào mô hình chuột bị nhiễm HSV-1, và nó sẽ tìm đường đến các tế bào đích sau khi xâm nhập vào các mô thần kinh.

Các nhà nghiên cứu đã phát hiện ra sự giảm 92% DNA của virus có trong hạch cổ trên, mô thần kinh nơi virus nằm im. Các nhà nghiên cứu cho biết mức giảm vẫn còn trong ít nhất một tháng sau khi điều trị và là đủ để ngăn vi-rút kích hoạt trở lại.

Nhóm đã thực hiện các so sánh khác để tinh chỉnh phương pháp chỉnh sửa gen:

– Cắt gen với meganucleases hiệu quả hơn với CRISPR / Cas9.

– Tinh chỉnh cơ chế phân phối véc tơ, họ phát hiện ra véc tơ virus liên quan đến adeno (AAV) có hiệu quả nhất trong việc chỉnh sửa gen đối với các tế bào bị nhiễm virus.

Các nhà nghiên cứu đang theo đuổi một chiến lược tương tự đối với herpes simplex 2, nguyên nhân gây bệnh mụn rộp sinh dục. Họ hy vọng sẽ mất ít nhất 3 năm để tiến tới các thử nghiệm lâm sàng.

“Đây là một phương pháp chữa bệnh cho cả nhiễm HSV ở miệng và đường sinh dục”. “Tôi thấy nó sẽ được thử nghiệm lâm sàng trong tương lai gần.”,Aubert cho biết.


Nguồn: Science Daily

Bài viết tự dịch – vui lòng không reup

Tác giả: Ngọc Khánh.

Hiệu đính: Trần Phương.

Advertisement

Giới thiệu ngockhanh

Check Also

[Cập nhật] Lý do chia nhóm thử nghiệm vaccine?

>> Tại sao lại chia nhóm tuổi thử nghiệm vaccine? <<< Đây là câu hỏi …